Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o. o.
Centrum Neurologii Klinicznej
ul. Ariańska 7/3
31-505 Kraków

Badaniem lekowym, nazywanym też badaniem klinicznym (ang. clinical trial) „jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność” (art. 2 pkt 2 Ustawy Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 poz. 271 z późn. zm.). Mówiąc prościej badanie lekowe to ocena skuteczności (poprawy stanu zdrowia) i bezpieczeństwa (objawów niepożądanych) nowego leku przeprowadzona u ludzi w celu potwierdzenia korzystnych wyników badań na preparatach tkankowych i zwierzętach z nadzieją na wprowadzenie do praktyki medycznej leku o lepszym działaniu niż już dostępne na rynku farmaceutycznym.
Aby wiarygodnie ocenić korzystne i niekorzystne działanie nowego leku badanie lekowe musi być przeprowadzone w ściśle określony sposób. Sposób ten jest szczegółowo uregulowany prawnie, zarówno w prawie międzynarodowym, jak i polskim.

Badania lekowe są niezbędne dla rozwoju medycyny. Wyniki badań klinicznych są podstawą decyzji o rejestracji nowych leków. Według powszechnie obowiązującego prawa międzynarodowego są one wymogiem, niezbędnym do wprowadzenia leku na rynek farmaceutyczny. Z tego powodu badania te muszą być przez lekarzy wykonywane, a pojawiające się w Polsce niekiedy wezwania do ich ograniczenia i dodatkowej kontroli, są nieodpowiedzialne.

Udział w badaniu klinicznym jest dla chorego całkowicie bezpłatny. Wszystkie koszty (badania lekarskie, diagnostyka i leczenie) są pokrywane przez sponsora, czyli zlecającego przeprowadzenie badania lekowego. W wielu badaniach (ale nie we wszystkich!) pacjentom oferowane jest pokrycie kosztów dojazdu do ośrodka na wizyty.

Udział w badaniu lekowym daje chorym określone korzyści, ale stwarza także zagrożenia. Podstawową korzyścią jest możliwość leczenia dającego nadzieję na poprawę stanu zdrowia, które nie jest dostępne w inny sposób. Przeprowadzenie badania, które może być podstawą rejestracji leku jest bardzo kosztowne (wiele milionów euro!), co powoduje, że firma farmaceutyczna decydując się na takie badanie musi mieć nie budzące wątpliwości dowody z wcześniejszych badań, że lek jest skuteczniejszy lub bezpieczniejszy od dotychczas stosowanych. W przeciwnym wypadku olbrzymie wydatki nie zostaną zrekompensowane przyszłymi wpływami ze sprzedaży leku po jego rejestracji. Ekonomia w tym przypadku jest gwarancją, że biorący udział w badaniu chorzy otrzymają lek poważnie rokujący uzyskanie sukcesu terapeutycznego kilka lat wcześniej niż będzie on dostępny dla innych. Taką korzyść uzyskali na przykład pacjenci chorzy na stwardnienie rozsiane, którzy przez wiele lat bezpłatnie otrzymywali kosztowne leczenie, które, jak się potem okazało było przełomem w dotychczasowym leczeniu tej choroby.

Badanie lekowe jest jednak eksperymentem, a wiedza na temat badanego leku jest z natury rzeczy ograniczona, szczególnie w aspekcie późnych efektów jego działania, które mogą ujawnić się dopiero po latach. Istnieje więc ryzyko wystąpienia nieoczekiwanych objawów niepożądanych, w tym poważnych, ze śmiercią włącznie. Ryzyko to jest jednak bardzo małe. W ciągu kilkunastu lat prowadzenia ponad 100 badań lekowych nie zarejestrowaliśmy ani jednego przypadku by podanie leku skutkowało stanem bezpośrednio zagrażającym życiu. „Zwykłe” objawy niepożądane, niestwarzające zagrożenia dla chorego, oczywiście się zdarzały, w niektórych badaniach było ich nawet niemało, ale ich występowanie jest naturalną konsekwencją każdego aktywnego leczenia. Objawy niepożądane występują przy stosowaniu wszystkich zarejestrowanych lekach, o czym można przekonać się czytając ulotki zawarte w opakowaniu leku kupionego w aptece.

Decydując się na badanie lekowe trzeba rozważyć bilans potencjalnych korzyści i zagrożeń. Zależy on przede wszystkim od zagrożenia jakie stwarza rozwijająca się choroba i możliwości skutecznego jej leczenia przy użyciu dostępnych, zarejestrowanych leków. Jeśli w danej chorobie nie ma skutecznego leczenia, a jej rozwój nieuchronnie i stosunkowo szybko prowadzi do fizycznej lub psychicznej niesprawności to bilans ten jest zwykle korzystny dla udziału w badaniu lekowym. Warto szczerze porozmawiać na ten temat z lekarzem proponującym udział w badaniu, z innym lekarzem, do którego ma się zaufanie lub z inną osobą, która może być doradcą w tej sprawie.

Zgadzając się na przeprowadzenie badania klinicznego w Centrum Neurologii Klinicznej, w interesie zarówno własnym, jak i pacjentów, analizujemy proponowane nam badania kierując się dwoma wartościami. Pierwszą z nich jest bezpieczeństwo chorego. Zapewnienie tego bezpieczeństwa realizujemy przez:
- ograniczenie się do badań III i IV fazy (są to już badania tzw. przed- i po- rejestracyjne, a lek został już wcześniej przebadany u kilkuset lub kilku tysięcy chorych);
- ograniczenie się do badań wielonarodowych i wieloośrodkowych zaprojektowanych przez duże i znane koncerny farmaceutyczne (zakładamy, że w tego typu firmach decyzje podejmowane są wieloetapowo, bardziej transparentnie i z mniejszym stopniem ryzyka niż w niewielkich firmach „na dorobku”);
- analizę składu naukowego komitetu kierującego badaniem (ang. steering committee) pod katem obecności osób znanych osobiście lub mających uznaną i ugruntowaną wysoką pozycję zawodową i naukową w tematyce choroby, w której lek jest oceniany (większe prawdopodobieństwo poprawnej oceny korzyści naukowej i terapeutycznej badania);
- analizę udziału w badaniu ośrodków naukowych lub osób znanych lub cieszących się opinią wiodących ośrodków naukowych w tym zakresie (jak wyżej);
- ograniczenie badań do chorób, w zakresie których jesteśmy specjalistami, mamy odpowiednio dużą wiedzę i doświadczenie kliniczne w ich diagnozowaniu i leczeniu (większe prawdopodobieństwo szybkiej oceny i reakcji na objawy niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia badanym lekiem).

Drugą wartością jest spodziewana skuteczność leczenia. W tym zakresie kierujemy się następującymi przesłankami:
- w pierwszej kolejności wybieramy badania, które dotyczą chorób, które w czasie rozpoczynania badania nie mają satysfakcjonującego lekarzy i pacjentów leczenia, np. stwardnienie rozsiane, stwardnienie boczne zanikowe czy choroba Alzheimera;
- wybieramy badania, których badane leki są nam przynajmniej w jakimś aspekcie swojego działania dobrze znane, np. toksyna botulinowa, którą stosujemy na co dzień w leczeniu dystonii, a badanie dotyczy innego jej wskazania, np. spastyczności;
- wybieramy badania, których hipotezy badawcze nas przekonują, np. przeciwciała w stwardnieniu rozsianym czy chorobie Alzheimera
- propozycję udziału w badaniu składamy tylko chorym, których dotychczasowe leczenie, np. choroby Parkinsona jest niezadawalające.

Informacje na temat badań klinicznych, sposobu ich organizacji można znaleźć w różnych miejscach. Polecamy informację opracowaną przez krakowskie wydawnictwo „Medycyna Praktyczna”, którą można znaleźć w wyszukiwarce pod hasłem „badanie kliniczne”.